CRISPR-cas9 do Jennifer Doudna ở Đại học California ở Berkeley và Emmanuelle Charpentier, ông được sinh ra ở Pháp, cùng phát triển. Hai nhà khoa học nữ hiện nhất đang làm việc tại Đại học Y Hannover ở Đức và Đại học Umea ở Thụy Điển đã phát triển ra công cụ này. CRISPR là từ viết tắt của cụm từ Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats, về cơ bản nó là một tập hợp các trình tự DNA được tìm thấy trong bộ gen của các loài sinh vật nhân chuẩn nguyên thủy (như vi khuẩn và vi khuẩn cổ).
Trước khi công nghệ CRISPR xuất hiện, liệu pháp gen-genotheray. Thường sử dụng virus làm chất mang để mang vật chất di truyền (thường là DNA). Để “lây nhiễm cho các tế bào có gen khiếm khuyết”. Một trong những nguy cơ của việc sử dụng vi rút mang gen để chúng lây nhiễm các tế bào bệnh. Nó nằm ở tính chính xác của công việc được giao. Nếu như anh chàng vi rút này chống lại việc “biến lợn lành thành lợn què” thì hậu quả thật khó lường phải không các bạn. Vì vậy bạn đừng bỏ lỡ bài viết sau đây của fmclectro nhé!
Mục Lục
CRISPR ứng dụng như thế nào
“CRISPR là công cụ cho phép các nhà nghiên cứu kiểm soát gen nào được biểu hiện (trội) ở thực vật, động vật và cả con người, cũng như xóa các tính trạng (trait) xấu và thêm các tính trạng tốt vào bộ gen.”
Cho đến nay, CRISPR chỉ được thử nghiệm ở ba bệnh nhân, hai bệnh nhân đa u tủy và một bệnh nhân mắc sarcoma. Tất cả bệnh nhân này đều đã thử phương pháp điều trị tiêu chuẩn, nhưng không có kết quả. Nhưng với CRISPR, các bác sĩ đã trích xuất các tế bào hệ thống miễn dịch từ mỗi bệnh nhân và thay đổi các tế bào đó về mặt di truyền, từ đó giúp họ phát hiện và chiến đấu với các tế bào ung thư. Và một điều mọi người cần lưu ý là tác dụng phụ của chúng là tối thiểu, Associated Press báo cáo.
Kỹ thuật CRISPR – Công cụ tiên tiến cho khoa học
Tiến sĩ nghiên cứu Edward Stadtmauer, thuộc Đại học Pennsylvania ở Philadelphia, nói với AP rằng: Cho đến nay, đây là công nghệ di truyền, tế bào phức tạp nhất đã được thử nghiệm. Và bằng chứng cho thấy chúng ta có thể chỉnh sửa gen của các tế bào này một cách an toàn.
Sau từ 2 đến 3 tháng, kết quả cho thấy bệnh nhân thứ nhất đã tiến triển; và một bệnh nhân ổn định. Còn đối với bệnh nhân thứ ba. Bởi vì người này mới được điều trị gần đây. Vì vậy còn quá sớm để biết liệu nó có hiệu quả hay không. Giai đoạn tiếp theo của nghiên cứu này sẽ có 15 bệnh nhân nhận được điều trị, nhằm kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp này, trích dẫn thông tin từ báo cáo.
Mặc dù đây chỉ mới là những phát hiện ban đầu. Nhưng điều này đã khiến các bác sĩ cảm thấy vô cùng phấn khích. Vì điều này trích lời chia sẻ của các bác sĩ.
Mặt trái, quan ngại nào đối với CRISPR?
Tuy nhiên nghiên cứu này không nhằm mục đích thay đổi DNA trong cơ thể của một người. Thay vào đó, các bác sĩ đã sử dụng CRISPR để loại bỏ. Thay đổi và trả lại cho các tế bào siêu năng lực cho bệnh nhân; để chống lại căn bệnh ung thư của họ. Bằng một dạng của liệu pháp miễn dịch.
“Thực tế hai mươi năm trước, công nghệ y khoa; còn rất mù mờ về những gen có ảnh hưởng đến các bệnh mãn tính. Nhưng ngày nay khoa học đã khám phá hàng ngàn gen có liên quan; đến các bệnh như tim mạch, ung thư; tiểu đường, loãng xương… Do đố kỹ thuật chỉnh sửa gen ra đời cung cấp một phương tiện rất lợi hại cho khoa học; để can thiệp trực tiếp vào gen.”
Mặt khác các nhà khoa học Trung Quốc cho biết, họ đã thử liệu pháp này cho bệnh nhân ung thư, nhưng đây là nghiên cứu đầu tiên được diễn ra bên ngoài quốc gia. Và theo AP chia sẻ, liệu pháp này mới lạ đến mức phải mất hơn hai năm; để được sự chấp thuận của các nhà quản lý chính phủ Hoa Kỳ để dùng thử.
Những phát hiện sơ bộ này đã được Hiệp hội huyết học Hoa Kỳ công bố; và nhiều chi tiết sẽ được trình bày tại cuộc họp thường niên vào tháng 12.